來源：【中國醫藥報】
□ 本報記者閔若瑜
「真實世界研究的核心是真實世界數據（RWD）。如何收集高品質數據、高效率地收集數據，這些都需要資訊科技的支持。」北京大學第一醫院醫學統計室主任、海南省真實世界數據研究院副院長姚晨指出。
11月1日，在第二屆博鰲國際藥械真實世界研究大會舉行之際，作為分論壇中唯一涉及醫療大數據資訊處理的論壇，真實世界數據研究與資訊科技分論壇匯聚了國內外政、產、學、研各方專家，共同探討資訊科技應用於RWD的前沿發展與突破性成果。
展現前沿成果
真實世界數據和證據的研究最早起步於美國。 2016年，美國國會通過了《21世紀治癒法案》，明確美國食品藥品管理局（ FDA ）可在合適情況下使用真實世界證據(RWE)，作為醫療器材及藥品上市前尤其是新適應證開發和上市後研究的審批證據。
本次論壇上，海昶生物首席法務官、原FDA資深審查官和政策顧問胡育志介紹了近年來FDA在RWE項目上的政策和審批應用新進展。對於有效性的證據標準、臨床試驗人群多樣性、快速審批通道、醫保和降價問題等政策主題，胡育志以具體的RWE支持藥物審批的例子進行了系統闡述。
近年來，臨床研究在藥物研發和醫學領域中的作用越來越重要，而其中數據品質與科學性是重要環節之一。為了提高數據準確性，我國藥品監管機構積極推動臨床研究監管改革，並強調RWD的可追溯性和準確性。
姚晨教授團隊圍繞來源資料品質進行探索，提出建立基於臨床研究計畫的電子來源資料儲存庫（ESDR）的研究流程，以及對應的稽核查驗要點等解決方案。基於ESDR來源資料管理系統的工作流程涵蓋了從研究專案來源資料
採集、治理到研究資料庫輸出等各環節，同時對臨床研究的資料管理過程操作留痕，具有完備的軌跡，有利於有效率地進行審核查驗工作。
德國默克公司RWE部門生物統計流行病學副總監Emmanuelle Boutmy透過糖尿病領域兩個成功的、基於上市後安全性研究/幹預性研究進行標籤更改和擴展的例子，來說明如何有效地利用數據生成RWE以幫助決策。目前，全球範圍內的主要監管機構均採取「證據的整體性」方法進行監管決策，而數據的相關性和數據品質成為影響決策的主要因素。她認為，在接納承認RWD提供的資訊時，應考慮RWE在證據整體性中的預期地位與監管背景。
共話人工智慧
在現代醫學研究中，RWD與人工智慧（AI）的結合日益受到關注。在目前的臨床研究背景下，已收集的數據是否足夠並滿足RWD的品質要求？為何僅依賴大量數據並不能保證診斷的準確性？面對當前的挑戰，我們要如何應對？美國加州大學洛杉磯分校醫學中心臨床研究主任李棟深度解析了DRG （診斷相關分組）分析法和基於AI的RWD至RWE的轉化策略。他強調數據標準化的重要性、自然語言處理在醫學領域的局限性，以及如何利用RWD預測和管理新興疾病的風險。人工智慧大模型具有大數據、大算力、大參數等關鍵核心要素，未來可望支援更靈活的多元資料模態組合。中國資訊通訊研究院雲端運算與大數據研究所生物科技部副主任李曼分析了大模型技術為人工智慧醫用軟體創新帶來的新變化。大模型的泛化能力和學習能力，使得其不需要進行特定任務的訓練和海量資料的標註，就可以靈活用於多個醫療任務，減少資料治理的成本，因此在生命科學研究、藥物器械研發以及醫學影像處理等方面具有廣泛的應用前景。眾所周知，RWD來源廣泛，但病理標本數據是其臨床診斷的黃金標準。如何利用分子影像和AI技術取得這項金標準數據，是中科院分子影像重點實驗室主任田捷的研究重點。他認為，基於分子影像和AI技術對腫瘤術中RWD採集是一大發展趨勢，
可實現疾病演進在分子細胞層面的可視化與定量分析，輔助臨床診療。
此外，強生楊森製藥公司首席數據科學官兼組合研發、策略與營運全球主管Najat Khan以錄影方式作了主題為「從數據到洞察到影響力——端到端，數據科學如何轉化研發」的分享。
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