編譯| 馮維維
近日,《自然-醫學》年度特刊盤點了2024年可能影響醫學發展的11項臨床試驗,其中包括一些首次用於人體的療法,如鹼基編輯、新型疫苗、幹細胞、人工智慧(AI)演算法、免疫療法等。
「這些都是前景可觀的療法,但研究人員必須通過臨床試驗才能檢驗它們是否對患者有益。」《自然-醫學》高級雜誌編輯Ben Johnson說。
AI應用在榜單中特別顯眼。雖然之前提出過各種可能性,但此類工具很少用於臨床試驗。 MARS-ED臨床試驗正在評估AI模型是否能協助預測經急診的病人在31天內的死亡風險。另一項仍在進行的試驗正在追蹤英國6家醫院的15萬名患者,測試AI能否透過胸部X光片發現哪些患者當天需要利用電腦斷層掃描(CT)進行肺癌早期診斷。
上榜的其他癌症試驗還包括4-IN-THE-LUNG-RUN。該試驗將測試對於初次掃描中未見異常的人來說,每兩年和每一年進行肺癌篩檢在預防癌症死亡的有效性是否相同。另一項試驗正在評估德曲妥珠單抗(Enhertu)在有和沒有腦轉移瘤的受試者中的有效性和安全性,德曲妥珠單抗是靶向乳腺癌HER2的一種抗體-藥物偶聯物。最後,NADINA試驗旨在比較伊匹單抗(ipilimumab)加上納武單抗(nivolumab)兩種免疫療法作為新輔助療法即術前輔助療法,與納武單抗作為術後輔助療法在黑色素瘤三期臨床試驗中的有效性。
在精神健康方面,研究人員將評估一個應用程式(App)能否讓從未接受過醫療保健服務的女性,為社區內有嚴重憂鬱症的妊娠第二期或第三期孕婦提供基於認知療法的干預。該試驗將比較這個App和巴基斯坦郊區社區健康工作者面對面提供的「思維健康計畫」標準介入的效果。
「最佳服務試驗」則是另一個精神健康試驗。該試驗透過與英國格拉斯哥和倫敦接受寄養照顧的0至5歲兒童的常見社工服務進行比較,測試一個嬰兒精神健康幹預模式的有效性和成本效益。
疫苗是另一個關注點,其中包括對抗人類免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388,以及一個對抗臨床瘧疾的疫苗——該試驗正在布吉納法索、肯尼亞、坦尚尼亞和馬裡的5至36個月非洲兒童中開展。
此外,STEM-PD試驗源自於人類胚胎幹細胞的多巴胺能神經元植入50至75歲的中度帕金森氏症患者腦部。而heart-1試驗正在測試DNA鹼基編輯是否有望作為一種新療法,持續降低患有某種遺傳性高膽固醇血症患者的低密度脂蛋白膽固醇。
Johnson表示:「這些上榜的試驗顯示出正在進行的研究的廣度,以及研究人員透過各種方式嘗試解決具有全球意義的問題。研究者、監管者、醫生、患者都將密切關注這些試驗及療法的安全性和有效性。"
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https://doi.org/10.1038/s41591-023-02699-5
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