2024年4月19日星期五

香港研發全球首個幹細胞新模型用於治療罕見免疫缺陷疾病

中新社香港4月17日電(記者韓星童)港大(港大)17日公佈,由港大醫學院領導的研究團隊研發了全球首個細胞新模型,並應用於個人化治療罕見免疫缺陷病,為患者提供新的治療選擇。

港大醫學院介紹,原發性免疫缺陷病,也稱為"先天性免疫異常",是一種嚴重的疾病,會損害免疫系統,使患者極易受感染,對自身免疫疾病乃至癌症都缺乏抵禦能力。至今,已知約有500種原發性免疫缺陷疾病,隨著新疾病的出現,這項清單每年仍在增加。

港大醫學院和幹細胞轉化研究中心、劍橋大學共同開創一個新型幹細胞平台,以幫助原發性免疫缺陷症患者。研究團隊由港大醫學院臨床醫學學院內科學系風濕及臨床免疫科主任李曦、港大醫學院生物醫學學院教授及幹細胞轉化研究中心總監劉澎濤、港大醫學院院長劉澤星領導。

研究團隊從患者身上提取血液樣本,將血液細胞重新改造為擴展潛能幹細胞,以建立個人化疾病模型,用於測試不同療法,以確定最有效和最安全的治療方案。團隊的幹細胞平台展示個人化基因治療在原發性免疫缺陷疾病的治療潛力,同時在香港成功鑑定並重新運用原本用於治療風濕病的藥物,用於治療一種名為STAT1功能增益症的罕見疾病。

李曦表示,憑藉著該創新平台,研究團隊成功為罕見免疫疾病患者提供安全、有效且新穎的治療選擇。許多以往被視為無法治癒的"孤兒疾病",透過重新運用現有藥物並探索其基因治療的潛力,現在有了治療的可能性,為醫療專業人員和患者帶來希望。

劉澤星表示,免疫缺陷症和罕見疾病的患者在香港往往屬於弱勢社群,他們經常面對延遲診斷及缺乏支援,需支付昂貴的診斷檢查或治療費用,對這些患者生命造成威脅。隨著新治療方案出現,研究團隊希望藉此呼籲提高對這些疾病的認識,確保及時幹預,並為未來的免疫缺陷患者提供有力的支持。 (完)



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